Tábata Bergonci
13/01/2016

Cientistas modificam genes desde a década de 1970. Crédito: Ynse (Flickr) / Creative Commons.
Cientistas modificam genes desde a década de 1970. [1]
O futuro já começou? Há indícios que para a engenharia genética, sim!

Pesquisadores têm sido capazes de inserir, retirar ou substituir genes há décadas. A manipulação de genomas de bactérias, plantas e animais traz benefícios indiscutíveis à sociedade. Como exemplo, a produção em larga escala de insulina humana por bactérias com DNA modificado [2]; antes disso, a insulina utilizada em pacientes diabéticos era produzida por animais e causava alguns efeitos colaterais.

Todos os anos surgem novas ferramentas que auxiliam na modificação de genomas. Porém, a imprecisão de algumas técnicas, juntamente com a dificuldade em se manipular organismos complexos, sempre foram passos críticos na engenharia genética. Parece que não são mais!

Há 3 anos, Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier publicavam o primeiro experimento demonstrando que DNA de células humanas podem ser editados com precisão [3]. A técnica de edição genômica consiste em utilizar um sistema bacteriano, chamado CRISPR, que identifica a sequência desejada de DNA e a corta, inserindo a nova sequência no lugar. Essa tecnologia fez a modificação de DNA ficar tão barata e fácil que praticamente qualquer laboratório de pesquisa da área de genética pode usá-la. Só em 2015, mais de 1.200 pesquisas foram publicadas utilizando o sistema CRISPR. Todavia, o uso dessa técnica em humanos gera discussões de aspectos éticos.

Até agora, o mais controverso estudo foi o realizado por pesquisadores chineses, liderados por Junjiu Huang, e publicado em maio de 2015 [4]. Nele, os pesquisadores estudaram a habilidade do sistema CRISPR para editar o gene HBB, responsável pela produção da proteína beta-globina. Mutações nesse gene podem causar talassemia, um tipo de anemia hereditária potencialmente fatal. Os experimentos foram realizados com embriões humanos não-viáveis (que não poderiam resultar em nascimento). Após a aplicação da técnica, 54 embriões foram avaliados e, desses, apenas 4 embriões (7,4%) mostraram o gene com a mudança desejada (no caso, a correção das mutações). Além da baixa eficiência em editar corretamente o gene, as taxas de mutações indesejadas encontradas foram muito superiores às observadas em experimentos com embriões de camundongos ou em cultura de células humanas adultas. Assim, os autores destacam a necessidade urgente de melhorar ainda mais a especificidade do método CRISPR. Ainda ressaltaram que, se quisermos fazer isso com embriões humanos saudáveis, será necessária uma eficiência perto de 100%.

Experimentos como o do grupo de Huang mostram o quanto a edição de genes humanos ainda é um assunto polêmico. De um lado, temos a brilhante perspectiva de erradicar doenças genéticas devastadoras antes do nascimento. Do outro, a preocupação com os efeitos hereditários dessas mudanças e o medo do uso indiscriminado da técnica de forma não ética ou não segura.

Para o bem ou para o mal, o futuro já começou! A tecnologia de edição de genes é a maior descoberta biológica desde que aprendemos a clonar. Uma ferramenta poderosa ao alcance das mãos de qualquer pesquisador da área de genética. Mas com o grande potencial vêm grandes preocupações!

[1] Crédito: ynse (Flickr) / Creative Commons (CC BY 2.0). URL: https://www.flickr.com/photos/ynse/2341095044/.

[2] MJ The. Human insulin: DNA technology’s first drug. Am J Hosp Pharm 46, S9 (1989).

[3] M Jinek et al. A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity. Science 337, 816 (2012).

[4] P Liang et al. CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human tripronuclear zygotes. Protein & Cell 6, 363 (2015).

Como citar este artigo: Tábata Bergonci. Editando genes humanos… Saense. URL: http://www.saense.com.br/2016/01/editando-genes-humanos/. Publicado em 13 de janeiro (2016).

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